今天，以 AI+机器人赋能新药与新材料研发的创新平台型企业晶泰科技（2228.HK）宣布，其孵化企业 ReviR 溪砾科技（下称“ReviR”）的创新药管线 RTX-117 近日成功实现中美“双报双批”（IND 获批）的里程碑成果，结合多项合作的成功进展，晶泰科技将获得由 ReviR 支付的总计数千万港币的里程碑付款。 ReviR 将继续完成 RTX-117 的后续临床开发，晶泰科技有权参与该管线的销售分成及后续授权收益分成。

CMT 由基因变异引起，具有进展性强、致残性高的特点，既是一种罕见病，也是一类最常见的遗传性周围神经病，全球患者总数超过 260 万。RTX-117 由晶泰科技基于其 AI+ 机器人药物研发平台与 ReviR 合作开发，是国内首款针对 CMT 的 1 类创新药管线，也是当前国内唯一一款从疾病相关的病理通路出发，从分子源头干预疾病进程的 CMT 药物，有望打破 CMT 长期缺乏有效治疗药物的僵局，撬动全球超 100 亿美元的潜在治疗市场。值得注意的是，RTX-117 除了适用于现有 CMT 患者群体，还具备极大的适应症拓展潜力，潜在覆盖人群预估超过 5000 万，是现有 CMT 患者数量的近 20 倍。

RTX-117 的作用机制在于精准靶向 CMT 致病的关键通路，通过抑制异常激活的整合应激反应（Integrated Stress Response, ISR），恢复 mRNA 的正常翻译，从而发挥疗效。据 ReviR 消息，临床前数据显示，RTX-117 展现出高药效强度和高水平的靶点结合能力，对 ISR 抑制效果显著，并能有效恢复模型动物的运动能力。

RTX-117 为晶泰科技与 ReviR 深度合作的一系列研发管线中首个里程碑成果，其临床前数据及临床获批速度均超出双方预期。即将开展的临床研究将评估该突破性疗法的安全性和有效性，为全球数百万受 CMT 及相关疾病困扰的患者带来潜在的治疗希望。

关于ReviR Therapeutics (溪砾科技) 

ReviR Therapeutics 是一家处于临床阶段的全球生物技术公司，致力于结合 AI 技术与 RNA 生物学，开发高特异性、有效且安全的疾病修饰疗法。凭借自研平台 VoyageR 深厚的技术积淀，ReviR 已在神经系统疾病和自身免疫领域布局多条创新药管线。其主要候选小分子药物 RTX-117 当前正推进针对腓骨肌萎缩症（CMT）的临床试验，并持续拓展新适应症。

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近日，由晶泰科技牵头的 2025 年度国家科技重大专项——“新一代人工智能国家科技重大专项” 中的科学智能体平台相关课题正式获批立项。此前，晶泰科技还牵头了 2025 年 “重点新材料研发及应用国家科技重大专项” 中材料数据高效自动化获取的相关课题并成功获批。2025 年接连两次牵头国家科技重大专项课题，是公司在科学赋能（AI4Science） 领域持续深耕取得的又一重要成果。新年伊始，晶泰科技曾作为深港科技创新合作区的代表企业向国家领导汇报其 AI+机器人平台赋能新材料、生物医药等领域创新的前沿进展。此次捷报再传，标志着公司在 AI4Science 领域的平台能力与技术水平，获得了国家层面的高度认可。

在“新一代人工智能国家科技重大专项” 中，晶泰科技牵头课题围绕 AI4Science 构建科学知识图谱，打造人工智能试验平台，实现垂直领域算法与 7X24 小时机器人试验的高效闭环，赋能新药及新材料领域研发。在“重点新材料研发及应用国家科技重大专项” 中，晶泰科技牵头课题围绕材料数据高效获取与智能处理的重大需求，打造底层算法平台与基础设施，为多元异构材料数据自动化挖掘与分析应用等一系列关键技术开发一体化集成平台。

两大国家科技重大专项课题相辅相成，其核心竞争力在于晶泰科技 “AI 生成和设计-机器人高通量实验验证-数据反馈 AI 模型迭代” 的全流程闭环能力与成功的产业实践经验积累。作为 AI for Science 领域的标杆企业，晶泰科技不断提升研发实力与交付能力，并成功将药物研发领域的深厚技术积淀迁移至材料、能源、农业、消费健康等领域，获得全球权威科研机构与顶尖企业的认可与选择。

晶泰科技牵头的两项国家科技重大专项课题接连获批，是对其坚持走自主创新发展道路的积极肯定，也为其未来继续推动 AI+机器人等先进技术的产业化应用提出了更高要求。下一步，晶泰科技将继续深耕 AI4Science 在生命科学与材料学领域的平台型技术研发，进一步推动科技与产业创新的深度融合，加快前沿科技成果的转化与落地，为新质生产力的发展和中国式现代化建设注入持续创新动力。

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近日，晶泰科技（2228.HK）孵化企业ReviR溪砾科技（下称 “ReviR”）获得国家药品监督管理局（NMPA）核准签发关于小分子管线 RTX-117 用于治疗腓骨肌萎缩症（CMT）的《药物临床试验批准通知书》，将按计划于 2026 年第一季度开启 I 期临床试验。RTX-117 是国内首款针对 CMT 的 1 类创新药管线，也是 ReviR 与晶泰科技深度合作、借助 AI+机器人辅助研发的一系列罕见病药物管线中首个进入临床的项目。晶泰科技将获得相应的里程碑付款，并有权参与该管线的销售分成及后续授权收益分成。此前，该管线已获得美国 FDA 的 IND 批件与孤儿药资格认定（ODD），可享受 FDA 优先审评审批与更长的海外市场独占期。

CMT 位列 2018 年国家卫健委公布的《第一批罕见病目录》第17位，是一种进展性强、致残性高的罕见病，全球患病率为 17.7~40/10 万，患者总数超过 260 万人，属于罕见病中较为常见的疾病。据 IMARC Group 统计，2024 年全球七大主要市场（美国、欧盟四国、英国及日本）的CMT治疗市场规模已达到 $10.13 亿美元，预计将以 24.62% 的复合年均增长率（CAGR）在 2035 年激增至 $113.94 亿美元，展现出显著的临床需求与市场增长潜力。据中山大学公共卫生学院（深圳）2025 年最新调查，CMT 患者发病年龄中位数为 7.3 岁，疾病发病年龄早、诊断周期长，且缺乏有效治疗手段。病症常表现为腿部肌无力和肌萎缩，并伴随骨骼畸形、疼痛、感觉减退、运动发育迟缓等症状。众多患者因病致残，仅能通过手术和康复训练等方式缓解症状，存在巨大未被满足的治疗需求。

在全球范围内，腓骨肌萎缩症（CMT）当前在研管线稀缺，更无获批上市药物，RTX-117 为国内首款获批进入临床的腓骨肌萎缩症（CMT）1 类创新药，代表了中国在 CMT 疗法全球研发中的突破性进展。该药物为 ReviR 与晶泰科技深度合作成果，基于晶泰科技的 AI+机器人药物研发平台，与  ReviR 自研的 VoyageR AI 和在 CMT 领域的长期研究与经验积累，快速实现从算法设计到临床转化的突破，再次验证了AI+RNA 调控路径在加速罕见病等重要疾病的创新疗法突破中的关键作用。公司与晶泰科技还有多个在研管线项目合作，有望系统攻克罕见病的全球性治疗难题，为更多无药可医的患者带来新的希望。

RTX-117 精准靶向 CMT 致病的关键生理学机制，通过抑制异常激活的整合应激反应（Integrated Stress Response, ISR）通路，恢复 mRNA 的正常翻译发挥疗效。临床前数据显示，RTX-117 不仅在分子层面显著抑制了 ISR，更在功能层面有效恢复了模型动物的运动能力。这一针对性治疗药物的开发，有望从 CMT 患者的疾病早期阶段进行干预，更大程度上减少甚至阻止残疾的发生及发展，从而有效填补疗法空白，有潜力成为同类第一/同类最佳的用药选择，加速上市并撬动巨大的药物市场。

公开数据显示，在全球已发现的 7000 多种罕见病涉及 4 亿患者，然而仅 5% 的疾病有明确治疗方案，其中真正能从源头修饰病程（Disease-modifying）的方案更是寥寥无几。放眼全球，以欧美为代表的罕见病药物市场展现出巨大的商业蓝海，其完善的诊断体系与多元的支付机制驱动了万亿级规模的孤儿药市场。相较之下，国内罕见病患者面临着严峻的现实挑战，进口药物费用高、可及性低成为亟待攻克的社会痛点。以 AI+机器人技术从源头生物学机制赋能罕见病靶向药物研发，有望以更快的速度、更低的成本设计出兼具临床价值与市场潜力的创新疗法，为国内外广大患者群体与广阔的罕见病疗法蓝海带来全新的机遇与技术变革。RTX-117 作为 AI 罕见病药物研发领域的先进实践，其在国内临床的推进，有利于重塑罕见病治疗的公平性，并在角逐全球高净值市场中体现中国技术力量。

作为港股 “AI4Science（科学智能）”、“AI +机器人” 第一股，晶泰科技凭借 “量子物理+AI+大规模机器人实验” 的独特技术闭环，构建起行业领先的标准化、自动化研发基础设施与智能药物研发平台，横跨小分子、抗体、多肽、ADC、分子胶等多种药物形态，具备了规模化输出能力，已获得全球前 20 大药企中 17 家的长期合作与信赖。区别于自建管线的 AI 驱动型药企与生物科技公司，晶泰科技通过平台化商业模式持续孵化创新管线：一方面为合作伙伴提供 “从 0 到 1” 的创新突破并获取里程碑付款，另一方面通过权益分成共享管线长期价值，这种可量化、可复制的技术平台优势，正通过管线临床进展不断转化为可预期的规模化效益，通过广泛参与并主导创新管线的研发，带来稳健的长期增长逻辑与广阔价值空间。

晶泰科技董事局主席温书豪博士表示： “传统药物研发的经济性瓶颈长期制约着罕见病治疗的突破。AI 驱动的精准药物发现正在改变这一范式——RTX-117 的临床进展，再次验证了晶泰平台 ‘从算法到临床’ 的快速转化能力，以及 AI+RNA 的研发路径在罕见病药物研发中的巨大潜力。随着数据与经验的积累，AI 模型的预测精度和管线产出率将持续提升，有望填补更多临床空白，为患者、合作伙伴和投资人创造可持续的价值。”

ReviR联合创始人兼董事长李阳博士表示： “ReviR 聚焦无药可治的患者群体与未被满足的临床需求，致力于利用 AI、立足 RNA 功能，开辟创新治疗范式。RTX-117 的临床获批，印证了 ReviR 与晶泰科技在 ‘AI + RNA’ 领域深度碰撞出的创新爆发力。这不仅是一条管线的突破，更是研发范式的升维。我们正以更快的速度，为 CMT 及更广泛的患者带来更有效、更易于获取的治疗选择。”

ReviR 首席科学官（CSO）Paul August 博士表示： “RTX-117 是我们针对 CMT 的疾病机理所自主开发的小分子药物，是将 AI 应用于药物研发的重要实践成果，当前已具备进入临床试验的充分条件。本次获批临床验证了 ReviR 转化研究方案的科学性，我们将如期进一步开发管线，推进罕见神经系统疾病疗法的临床突破。”

关于ReviR Therapeutics (溪砾科技)

ReviR Therapeutics 是一家处于临床阶段的全球生物技术公司，致力于结合 AI 技术与 RNA 生物学，开发高特异性、有效且安全的疾病修饰疗法。凭借自研平台 VoyageR 深厚的技术积淀，ReviR 已在神经系统疾病和自身免疫领域布局多条创新药管线。其主要候选小分子药物 RTX-117 当前正推进针对腓骨肌萎缩症（CMT）的临床试验，并持续拓展新适应症。

关于腓骨肌萎缩症 (CMT)

腓骨肌萎缩症（CMT）是一组导致神经退化的遗传性周围神经病，2018 年被国家卫健委列入《第一批罕见病目录》。由于基因变异，患者支配运动和/或感觉的周围神经受影响，造成四肢远端进行性肌无力和萎缩以及感觉缺失，出现弓形足、脊柱侧凸等骨骼畸形及步态异常、抓握困难等症状。目前，CMT 尚无治疗方法或治愈手段。

关于RTX-117 

RTX-117 是 ReviR 溪砾科技自主研发的小分子药物，为全球首个利用 AI 开发的腓骨肌萎缩症（CMT）小分子疗法，也是国内首款获批临床的 CMT 1 类创新药，以抑制整合应激反应（Integrated Stress Response, ISR）为核心机制，通过激活 eIF2B 恢复 mRNA 的正常翻译，重建蛋白表达稳态，改善神经肌肉功能，当前正推进针对 CMT 的临床试验，新适应症同步拓展中。

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今天，以 AI+ 机器人驱动新药与新材料研发的晶泰科技（2228.HK）宣布，其 AI 创新研发平台成功开发了两款针对生发固发需求的创新外用功效成分——小分子Remeanagen (XTP-118) 和多肽 AquaKine (XTP-016)，这对 “双子星” 分子的联用配方经多维度功效验证，在效果、安全性和起效速度上均展现出独特的优势。两款分子均已成功获国际化妆品原料标准名称目录（INCI）注册，其联用配方已由晶泰科技孵化消费品牌 Groland 在美国食品药品监督管理局（FDA）完成了化妆品产品的设施注册（Facility Registration）和产品列名（Product Listing），即将推向海外市场；同时，相关成分正在加速完成国内原料备案工作。

当前，脱发已成为全球性挑战。据统计，全球范围内受脱发影响人群已超 25 亿，且持续增加，其中中国脱发人数已达 2.5 亿，且年轻化趋势显著——调查显示，2024 年国内脱发人群中 80 后、90 后总占比超过 70%。面对脱发这一长期存在的生物医学挑战，消费级市场长期缺乏真正安全高效、起效迅速且普适性强的解决方案。现有产品常因作用机制不明晰，普遍存在多重痛点，包括使用者应答率低、初期脱发加剧风险以及体内代谢差导致的激素紊乱等副作用。

面对上述挑战，源自 MIT 的晶泰科技依托领先的 AI+ 机器人分子研发能力，直击不正常掉发核心生物学靶点，并深度挖掘对毛发全生长周期关键的生物标记物，开发出小分子 Remeanagen、多肽 AquaKine 两大创新养护成分，组成协同配方，带来头皮养护防掉发功效的全方位升级，有望为全球庞大的脱发人群带来高效、安全的新选择，展现巨大的市场潜力。

破解发量养护三大核心难题：晶泰 AI 的创新路径

头发再生的核心难点在于分子设计的复杂性，既需要高效穿透皮肤屏障、精准激活休眠毛囊，又需要持续营养优化毛发生长微环境。晶泰科技 AI 平台的核心优势正是在于针对复杂目标进行精准分子设计、并高效迭代优化的能力。基于这一平台能力，晶泰科技实现突破性创新，解决养护毛发生长的三重关键挑战：

1. “透”：攻克屏障壁垒，实现高效递送

外用功效型产品的首道难关是穿透头皮角质层。透皮吸收能力差，则一切功效无从谈起。晶泰科技的 AI 平台曾参与为湿疹药设计高渗透肽等独具挑战的药物研发项目，积累下丰富的经验与方法论，可针对性地对分子的渗透性进行优化，使 Remeanagen 和 AquaKine 具备远超普通成分的皮肤吸收效率，为后续功效的充分发挥奠定坚实基础。

2. “激”：唤醒沉睡种子，源头养护防脱

Remeanagen (XTP-118) 的诞生是 AI 探索未知化学空间的典范成果。晶泰科技利用其信息挖掘平台 Patsight 锁定关键生物靶点，并通过 AI 筛选设计出人类化学家难以想象的创新小分子结构，解锁关键生物学功能。
Remeanagen 的核心作用机制在于有效激活休眠的毛囊干细胞，促其重新进入生长期，并显著延长这一周期¹。荧光对比实验及用户案例清晰地证明了其激活改善头皮健康生长状态的能力，实现源头的充盈防脱²。测试期间，有多例长年秃顶的中老年受试者在短期内长出新发³。

3. “养”：滋养成长沃土，巩固丰盈秀发

重新进入生长期后，毛囊的长期健康需要最佳微环境支持。晶泰 AI 平台为头发生长全周期设计了多肽分子AquaKine (XTP-016)。
AquaKine 通过作用于头发生长周期中多个关键生物标记物，显著改善毛囊微环境，包括促进胶原蛋白与弹性蛋白生成环境、改善增强毛囊角质层细胞与干细胞增殖环境⁴。这一效果直接增强了毛囊的健康与营养供给，如同施肥固根，可以有效减少掉发、巩固现有头发，并为新生头发的生长提供强有力的支持。

“透-激-养” 三重协同机制使得这对 “双子星” 分子不仅能重焕毛囊活力，促进源头浓密，更能巩固现有头发，显著提升毛发密度与质量，获得充盈与固发的双重效果。

卓越验证：显著效果与高安全性

经专业检测机构完成人体功效测试，及品牌配方超半年的大规模消费级真实使用测试⁵，晶泰科技的创新 “双子星” 分子展现出卓越的性能，充分验证了其在起效速度、显著功效与高安全性方面的产品竞争优势。

• 起效迅速：研究显示，受试者最快在使用 14 天后即可观察到初步的生长期毛囊密度提高效果⁶，起效速度快。

• 效果显著：使用45天后，超 90% 受试者观察到肉眼可见的头发密度增加⁷；受试者平均掉发数量减少了 33%至 45%⁸。其中，一位对现有主流生发成分响应不佳的 4 级脱发受试者的转变颇具代表性——在 20 天的时间内，其头皮已长出细软绒毛，并逐步向更健壮的成发转化⁹。

• 安全性高：尤为重要的是，该配方展现出优异的安全性表现。产品研发经过严格的筛选与验证过程，确保了长期使用的安全可靠。在一系列人体功效测试¹⁰ 与近百个真实使用案例中，未出现现有同类产品中常见的初期脱发加剧等不良反应¹¹；得益于良好的水溶性与出色的生物相容性，配方表现温和无刺激，体验舒适无负担。

实力背书：十年磨砺的AI研发引擎

Remeanagen、AquaKine 两款高效生发分子的诞生并非偶然，其背后是晶泰科技投入十数亿资金、历时十年精心打造并持续优化迭代的 AI 分子开发平台 ID4。该平台整合一系列算法创新，其分子发现与理性设计能力在实战中屡获验证。ID4 平台曾赋能辉瑞快速开发抗新冠口服药 Paxlovid^®，为化解全球疫情危机贡献力量。依托这一平台，晶泰科技与礼来分别签订了 AI 小分子与 AI 生物药研发高额合作，助力礼来攻克极具挑战性的药物靶点。这一平台还协助创新生物科技公司希格生科研发突破性的弥漫性胃癌候选药物 SIGX1094，并获得生物医药 “诺贝尔奖”——盖伦奖（Prix Galien USA）提名。正是 ID4 平台强大的分子预测、设计和优化能力，巧妙解决生发新成分研发中的多重挑战，让看似“不可能”的生发新分子变为现实。

商业模式：赋能伙伴，共创共赢

作为晶泰科技的首个消费品项目，Remeanagen 与 AquaKine 的成功开发具有战略意义。公司选择与一家港股小型科技公司合作，推动这一创新成果的商业化进程。这一合作既印证了晶泰科技平台对中小企业的强势赋能价值，可以助其实现技术跨越与市值跃升，亦确保中国消费者能第一时间体验本土源头创新的尖端成果。

同时，这一商业模式有潜力为创新者带来更高的商业回报。相比与传统大型药企合作的个位数商业化分成比例，晶泰科技作为分子 IP 持有者，此次将享有高达两位数百分比的销售分成，为后续更多消费健康类新产品的研发提供充沛的现金流支持。

开启新纪元：AI分子造福民生

随着 Remeanagen 和 AquaKine 获得关键国际权威认证并即将上市，晶泰科技正式开启了其 AI 平台双轨驱动的战略新纪元：既攻坚重大疾病的药物研发，也创造改善大众日常生活品质的消费级解决方案。

这也赋予晶泰科技崭新的使命：

让 AI 流淌进每一款新药；

也让 AI 分子走进每个人的美好生活。

注：*文中提及配方成分不能替代药物。
1. 数据源自 Groland 品牌及合作实验室。2. 数据源自 Groland 品牌及第三方实验机构，针对品牌专利成分 Remeanagen 的 ROS 荧光测试试验结果。3、6、7、8、11. 数据源自Groland品牌，99 名 18-70 岁有脱发困扰的受试者每天早晚使用 Groland 产品两次，持续使用 4 周，并分别在 1 周、2 周、3 周、4 周等关键节点的自我评估结果。部分使用者完成了 6 个月的持续随访，实际效果因人而异。4.数据源自 Groland 品牌实验室和第三方机构实验针对品牌专利成分 AquaKine 的多种胶原蛋白促生功效的检测结果。5. 所有消费级产品使用测试均在该产品获批使用范围内完成。9、10. 数据源自 Groland 品牌及第三方检测机构，32 名 28-59 岁有脱发困扰的受试者每天使用原料成分 2 次，持续 2 周后的仪器评估和自我评估结果，实际效果因人而异。

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国际生物医药界最高荣誉之一——2025 年盖伦奖（Prix Galien USA）近日公布提名名单，晶泰科技孵化企业希格生科（Signet Therapeutics）凭借其与晶泰科技合作开发的全球首款弥漫性胃癌靶向药 SIGX1094R 成功入选 “最佳生物技术产品奖（Best Biotechnology Award）”，并成为获该奖项提名的唯一中国生物制药公司。根据公开资料显示，上一次获得盖伦奖提名的中国生物制药企业产品为百济神州的 BTK 抑制剂泽布替尼（Zanubrutinib）。

2025 Prix Galien USA Best

Biotechnology Product (Nominees)

Amgen Inc.	IMDELLTRA®
Arcutis Biotherapeutics, Inc.	ZORYVE®
AstraZeneca and Sanofi	Beyfortus®
Bavarian Nordic	VIMKUNYA
Catalyst Pharmaceuticals	Agamree®
Gilead Sciences	Sunlenca®
Johnson & Johnson	TECVAYLI
Johnson & Johnson	TALVEY
Johnson & Johnson and Legend Biotech USA Inc.	CARVYKTI®
Merck & Co Inc.	CAPVAXIVE
MGI Tech	DNBSEQ-T20
Novartis Pharmaceuticals Corporation	SCEMBLIX®
Pfizer Inc.	ABRYSVO®
Pfizer Inc./Astellas	PADCEV®
Regeneron and Sanofi	Dupixent®
Signet Therapeutics	SIGX1094R

此次盖伦奖获得最佳生物技术产品奖（Best Biotechnology Product）提名的一共有 16 款产品，分别来自安进、阿斯利康、强生、辉瑞、默克、诺华等全球顶尖大药企。希格生科此次提名产品 SIGX1094R，是其与晶泰科技合作发现的全球首个基于 “类器官+AI” 平台开发的 first-in-class 靶向药物，也是全球首个针对弥漫性胃癌的靶向药管线。该药物已获美国 FDA 孤儿药资格认定（ODD）与快速通道认定（FTD），目前正在北京大学肿瘤医院开展 I 期临床试验。

中国AI新药管线

入围大药企重磅药获奖榜单

盖伦奖创立于 1970 年，有 “医药界的诺贝尔” 之称，被誉为医药行业最高荣誉。其评审标准关注科学创新性，更强调药物对人类健康的实际改善价值。美国盖伦奖（Prix Galien USA）颁奖典礼创立于 2007 年，竞争尤为激烈，所有奖项均由权威评审委员会评定。

此奖项 2025 年的评审委员会成员由 11 人组成，包括三位诺贝尔奖获得者—— Linda B. Buck、Stanley B. Pursier、 Pr Phillip A. Sharp，以及 MIT 知名科学家 Robert S. Langer，斯坦福大学荣休校长兼教授 Marc Tessier Lavigne，盖茨基金会前 CEO Susan Desmond Hellmann 等科研及商界领袖。

此次宣布入选名单的最佳医药产品、最佳生物技术产品、最佳罕见病产品三大奖项类别，在过去两年的获奖产品包括辉瑞（Pfizer）的全球首款新冠口服药 PAXLOVID、阿斯利康（AstraZeneca）和第一三共（Daiichi Sankyo）联合开发的新一代 ADC HER2+乳腺癌重磅药ENHERTU；诺和诺德（Novo Nordic）的二型糖尿病重磅药司美格鲁肽、以及百时美施贵宝（BMS）的首个专门治疗阻塞性肥厚性心肌病的药物 Camzyos 等具有突破性的创新疗法。

此次盖伦奖提名，标志着晶泰科技领先的 AI 药物发现能力与希格生科创新的类器官评估技术在新药发现领域的成功结合，获得了行业顶尖专家的权威认可。这不仅是对该创新管线的肯定，更预示着以晶泰科技、希格生科为代表的 AI 与类器官药物研发新技术正登上历史舞台，驱动新药研发范式的升级。

值得注意的是，晶泰科技还参与了 2024 年美国盖伦奖得主 PAXLOVID 的开发，并助力辉瑞将传统上需要数月的研发步骤缩短至 6 周，从而显著加速了其上市进程。最终，PAXLOVID 比竞争对手提前 1 天获 FDA 批准上市，成为全球首款新冠口服药，并在 2022 年一年获得 189 亿美元的销售额。

此次，由晶泰科技平台从头发现的创新药管线再获盖伦奖提名，再次验证了晶泰科技的 AI 平台有能力设计出极具竞争潜力的首创新药（FIC）分子并高效实现临床转化，展现了其 AI 制药平台的强大实力可复制的技术优势。

量子物理+AI+类器官,

破解弥漫性胃癌双靶点挑战

胃癌（GC）是全球第五大常见癌症 ，也是癌症相关死亡的第四大主要原因（死亡人数约 77 万）。全球新发胃癌中有近 50% 发生在中国。国家癌症中心最新登记数据显示，胃癌占我国恶性肿瘤发病的第五位和死亡的第三位。

面对这一挑战，希格生科公司建立了首个弥漫性胃癌类器官疾病模型，首次阐明了弥漫性胃癌的作用机制，并确定粘着斑激酶（FAK）是弥漫性胃癌的一个新靶点。相关成果发表于 Cancer Discovery¹。

针对 FAK 靶点，希格生科通过与晶泰科技深度合作，率先研发了针对弥漫性胃癌的全球首款靶向药物，是首个基于类器官和 AI 技术平台开发出的药物，同时也是全球首个进入临床阶段的 FAK/SRC 双靶点抑制剂。该项目中，晶泰科技仅用 6 个月时间就完成了临床前候选化合物（PCC）交付。该项目从新靶点发现到 IND 获批仅用了三年多的时间，显著快于传统的药物研发范式。

在 SIGX1094R 的药物发现与设计初期，晶泰科技基于 AI+机器人药物发现平台，同时进行了靶点验证与先导化合物发现和优化工作，设计出一系列针对靶点 FAK 的抑制剂分子库，并筛选出在抑制 FAK 活性和成药性方面表现最佳的分子。然而，两个团队在弥漫性胃癌类器官模型中评估发现，FAK 抑制活性最强的分子并非药效最优，二者仅呈部分相关性：部分抑制活性一般的分子在类器官中展现出显著疗效。这一现象提示可能有其他靶点的参与。

基于这一观察，晶泰科技利用其自主研发的 Xpose 算法预测分子与靶点的潜在结合模式，并利用其 XFEP（自由能微扰）算法计算分子与靶点的结合强度。晶泰科技团队成功识别出 SRC（FAK 的协同作用蛋白）为一个新的潜在靶点，并在实验中验证确认了 SRC 活性与分子药效的相关性。这一发现首次证明了同时抑制靶点 FAK 和 SRC 的协同效应优于单一靶点的抑制效果。FAK 和其关键的结合因子 SRC 形成复合物发挥激活下游通路的作用，在药物开发过程中，单一的抑制 FAK 或 SRC 会被对方代偿性的补偿，从而大大削减药物的抗肿瘤效果。

基于这一发现，晶泰科技利用其 AI+机器人平台设计了一系列新的候选分子，可以同时阻断 FAK 和 SRC 关键信号通路，这些分子在类器官模型中表现出更优药效，克服了单靶点抑制剂的局限性。此外，该研究也验证了晶泰科技的技术平台在靶点验证与分子设计方面的强大能力，为未来的药物研发提供了重要支持。

此后，希格生科依托自研的类器官疾病模型平台筛选评价体系进行靶点验证和药效评价，进一步确认了临床后选分子 SIGX1094R 并进入临床前开发。SIGX1094R 不仅能抑制磷酸化 FAK，还能抑制磷酸化 SRC，阻断 FAK/SRC 复合物的活性及相关信号通路。除治疗弥漫性胃癌外，SIGX1094R 在临床前研究中对多种癌症的治疗也展现出前景，在联合治疗（如与 KRAS 抑制剂、EGFR 抑制剂联合）中也显示出潜力。

SIGX1094R 目前在北京大学肿瘤医院进行一期临床试验，且在一期临床的剂量爬坡试验中安全性表现良好并呈现初步抗肿瘤活性。在第二剂量组（12.5 mg，约为目标剂量 200 mg 的 1/16）中，一位晚期肺转移的恶性实体瘤患者在接受 SIGX1094R 治疗后，连续两次肿瘤评估结果均为 SD（Stable Disease，疾病控制），目前该患者持续服药已超过九周，显示 SIGX1094R 在很低剂量下初步实现对恶性晚期实体瘤的有效控制，未来有望在乳腺癌等更多肿瘤的联合用药中发挥巨大潜力，在更广泛的疾病领域中为患者创造价值。同时，希格生科与晶泰科技有多个创新癌症靶向药研发项目正在进行中。

携手创新伙伴，

AI+机器人规模化赋能新药研发

希格生科创始人张海生表示，“很荣幸，SIGX1094R 作为全球首款基于 ‘类器官+AI’ 技术开发并进入临床阶段的药物荣获盖伦奖的提名。这是国际顶尖专家们对希格生科和晶泰科技研发实力的高度认可，也是对类器官+AI 研发模式的权威认证。晶泰科技具备行业前沿的靶点验证和新药设计能力，帮助我们针对极具挑战性的靶点，快速发现全新的靶向作用机制，并基于希格生科独有的类器官平台，成功设计出具有高活性和理想成药性质的创新分子，助力 sigx1094R 快速走上临床。未来我们将继续与晶泰科技深度携手，为满足全球患者迫切的临床需求带来更多突破性治疗选择。”

晶泰科技董事长温书豪表示，“SIGX1094R 是晶泰科技最早的新药从头发现项目，能够获得盖伦奖顶尖评审团的认可让我们倍感振奋。晶泰科技作为源头创新平台，不仅与全球顶尖制药公司深度协同，更以强大的AI+机器人一体化平台为底层支撑，积极赋能并加速前沿科学进展向管线资产与临床的转化。期待我们在未来与更多的创新伙伴携手，创造出更多伟大的分子，持续释放AI与自动化技术在生物医药领域的巨大潜能，为全球医疗健康贡献更多高价值的研发管线。”

晶泰科技作为港交所“18C 第一股”、“AI+机器人第一股”，整合量子物理、AI、大规模高精度机器人实验开发了智能自主研发平台，致力于打造生命科学与新材料领域的垂类超级人工智能。作为 AI 制药领域的先行者，晶泰科技的客户包括全球排名前 20 大药企中的 16 家。2023 年，晶泰科技与礼来签订 2.5 亿美元的 AI+机器人药物发现合作，创下当时中国单一管线 AI 制药最高合作额纪录； 2025 年 8 月，晶泰科技与生物制药界传奇企业家 Gregory Verdine 博士所创立的创新生物制药公司 DoveTree 签订AI 药物研发合作，总订单规模约 470 亿港元（59.9 亿美元），再次刷新 AI 新药研发订单规模纪录，并收到首付款约 4 亿港元（5100 万美元）。目前，晶泰科技正服务数十个新药发现项目，其中多个管线正在申请或已经获批进入临床实验。相关文献[1] Cancer Discov. 2020 Feb;10(2):288-305. doi: 10.1158/2159-8290.CD-19-0811. Epub 2019 Nov 26

Prix Galien USA 往年获奖名单。更多信息请访问官方网站。

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近日，由晶泰科技与瑞士洛桑联邦理工学院（EPFL）唐力教授团队联合创立的莱芒生物宣布，其代谢增强型CD19 CAR-T细胞治疗产品（Meta10-19注射液）在研究者发起的临床试验（IIT）中，于浙江大学医学院附属第一医院成功完成了首例系统性红斑狼疮（Systemic Lupus Erythematosus，SLE）受试者给药。这是继该产品在血液肿瘤领域取得突破性进展后，首次拓展至自身免疫性疾病治疗领域。

系统性红斑狼疮是一种严重的系统性自身免疫性疾病。其临床特点主要包括全身多系统多脏器受累、病情反复复发与缓解交替出现，以及患者体内存在大量自身抗体，多发于15至40岁的女性。当常规药物治疗效果不佳时，疾病容易反复发作，进而对受累脏器造成不可逆的损害，最终可能导致患者死亡。目前，这种病症仍然难以被有效治愈。根据流行病学数据显示，我国现存SLE患者已经超过了100万例，并且约有60%的患者因疾病进展导致多器官出现不可逆的损伤，临床需求高度未满足。

在莱芒生物多条在研管线中，代谢增强型CD19 CAR-T疗法（Meta10-19注射液）进展最快，已在白血病/淋巴瘤治疗领域取得积极的临床进展。在研究者发起的临床试验（IIT）中，该疗法以极低的给药剂量（低至传统CAR-T疗法剂量的1%）实现了肿瘤细胞的完全清除，成功帮助超过20名复发难治性白血病或淋巴瘤患者达到完全缓解（CR）状态并顺利出院。值得一提的是，该疗法的IIT临床研究也已成功纳入儿童患者。首位入组的患儿在接受治疗前确诊为复发难治性急性B淋巴细胞白血病（高危型），并伴有中枢神经系统转移，历经4线治疗均未能有效控制病情。该患儿在接受了极低剂量（1%常规剂量）Meta10-19注射液治疗后不久病情即出现显著好转，体内肿瘤细胞得到有效清除，并最终达到完全缓解（CR）状态。

在最新的IIT临床研究中，临床专家将代谢增强型CAR-T细胞的注射剂量进一步降低至常规剂量的千分之一（1‰ ），并成功助力数位患者获得完全缓解（CR），大大缩短患者住院时间。

● 关于莱芒生物 ● 

深圳莱芒生物科技有限公司（Leman Biotech Co., Ltd）是一家处于临床阶段的免疫代谢创新药物研发公司，由瑞士洛桑联邦理工学院（EPFL）唐力教授团队联合晶泰科技共同创立。基于免疫代谢重编程（Meta 10）+ 前沿人工智能（AI）的创新技术，公司专注于研发代谢增强型肿瘤免疫治疗药物。公司核心技术Meta 10展示出治愈实体肿瘤的巨大潜力，相关成果发表于Nature、Nature Biotechnology和Nature Immunology等国际顶级学术期刊，并申请了多项PCT专利和中国专利。目前公司发展迅速，70%高层次研发人员来自国内外名校并具有丰富的产业化经验，多条研发管线进展顺利。其中代谢增强型CAR-T细胞治疗正在开展IIT临床研究（NCT05715606, NCT05747157, NCT06120166），20余位患者获得完全缓解并出院。

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今天，希格生科（深圳）有限公司（以下简称 “希格生科” ）宣布，与晶泰科技合作完成药物发现的首创新药管线项目 SIGX1094 获得美国食品药品监督管理局（FDA）快速通道认定（Fast Track Designation）。作为 FDA 针对严重疾病或未满足临床需求的新药特别加速审评机制，该认定将有望显著缩短 SIGX1094 的审批周期，加速其上市进程，为全球患者带来全新的治疗选择。这是继 2024 年 11 月 SIGX1094 获 FDA 孤儿药（ODD）认定之后的新的资格认定。

SIGX1094 是希格生科基于其创新的 “类器官+AI” 药物研发平台开发的核心产品，主要用于治疗弥漫性胃癌及其他晚期实体瘤。这款药物基于希格生科自主发现的全新治疗靶点，结合晶泰科技的 AI+ 机器人药物发现平台，不仅是全球首个整合类器官和 AI 技术研发的一类创新药，同时也是有望填补弥漫性胃癌靶向治疗空白的突破性药物。目前，SIGX1094 已在北京大学肿瘤医院完成首例实体瘤患者给药，临床一期试验由权威胃肠道肿瘤领域专家沈琳教授主导。

获得 FDA 快速通道认定后，SIGX1094 将在后续研发和审批过程中享有更多与 FDA 沟通的机会，这将大大加快其上市进程。获此认定的药物还有机会享有加速审批、优先审评资格以及新药上市申请（NDA）的滚动审评等优惠政策。2024 年 11 月，SIGX1094 已获得 FDA 授予的针对胃癌的孤儿药资格认证，可享受 FDA 优先审评审批，免除新药 NDA 申请费用，获批后给予七年市场独占期等政策支持。FDA 快速通道认定与孤儿药资格认证的一系列激励政策叠加，将进一步加速 SIGX1094 的上市进程，让急需有效治疗的患者尽快受益。

在 SIGX1094 的药物发现与设计中，希格生科与晶泰科技深度合作，针对希格生科选择的创新靶点，仅用 6 个多月就设计出具有全新分子骨架、综合成药性质优越的临床前候选化合物（PCC），极大地提高了研发效率；在药效评价中，希格生科利用其建立的基于病人基因组学特征的类器官平台，可以更好地筛选出接近病人真实反应的分子，从而大大提高临床试验成功的潜在可能。从新靶点发现到 IND 获批，希格生科仅用了三年多的时间。同时，希格生科与晶泰科技有多个创新癌症靶向药研发项目正在进行中。

希格生科全球范围内率先利用 “类器官+AI” 的癌症创新靶向药研发模式，公司与晶泰科技深度合作，通过 AI 技术迅速筛选出候选化合物分子，并依托希格生科独有的类器官疾病模型平台，进行药效评估和测试。这一创新模式不仅大大提升了药物研发的速度和临床成功率，更标志着药物研发进入了一个全新的 IT 与 BT 高效整合的时代。

● 关于希格生科 ● 

希格生科是全球 “类器官+AI” 药物研发模式的先行者，是深圳市专精特新企业，并获得国家高新技术企业认定。公司最初诞生于哈佛大学校园，于 2020 年底正式落地深圳，至今已完成近 2.2 亿元的融资及项目资助。目前公司具有四条药物管线，首条管线开发全球首款弥漫性胃癌靶向药 SIGX1094，先后获得了美国 FDA 和中国 NMPA 的 IND 批件，并获得美国 FDA 孤儿药资格认定及快速通道认定，已迈入一期临床试验阶段。

希格不仅是 Signet 的音译，而且秉承 “希冀满怀，格物致知” 的愿景，公司利用接近病人基因组学特征的类器官疾病模型在药效评价及新靶点发现中的关键作用，结合 AI 人工智能筛选、合成和优化小分子化合物，开发 first-in-class 创新靶向药。公司具有 1200㎡ 研发场地，500㎡ 实验动物房场地。希格生科的类器官平台不仅服务于自身药物管线，也积极赋能大药企进行新药研发，合作单位包括深圳市第二人民医院、香港大学，香港科技大学以及深圳博瑞医药和真实生物等，助力更多创新药的诞生。

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6 月以来，五家晶泰科技（“QuantumPharm”，2228.HK）合作企业——莱芒生物、剂泰医药、希格生科、默达生物、溪砾科技，分别宣布IND 等管线里程碑或高额融资进展，由晶泰科技平台发现的小分子管线全面迈向临床阶段，AI 制药的创新能力不断获得验证。晶泰科技量子物理、人工智能（AI）、 机器人驱动的药物研发平台不仅服务于辉瑞、礼来等全球大型药企，也在助力前沿生物科技公司加速取得管线突破。由这一平台发现、设计的创新药分子正陆续通过审批向临床转化，加速为患者带来更加优质高效的用药选择。

其中，AI+ 免疫代谢重编程生物医药公司莱芒生物（Leman Biotech）宣布完成 共计 5000 万元融资，其代谢增强型超低剂量 CAR-T 细胞治疗药物已助 20 多位成人及儿童患者出院，将加速推进新药研究申请（IND）申报和在成人实体瘤、儿童白血病治疗方面的临床试验；全球领先的 AI 驱动精准靶向药物递送和药物发现企业剂泰医药（METiS Pharmaceutical）宣布完成 1 亿美元的 C 轮融资，用于 AI+ 药物递送平台建设和自研管线的发展, 其一款小分子药物已进入三期临床试验，mRNA 免疫治疗管线也预计今年进入临床；国内首家基于类器官疾病模型 +AI 的癌症创新靶向药研发公司希格生科（Signet Therapeutics）宣布，其与晶泰科技合作发现的首款弥漫性胃癌靶向药获得美国食品药品监督管理局（FDA）的 IND 批件，即将开展临床试验；专注于自身免疫疾病及代谢疾病药物研发的创新药公司默达生物（META Pharmaceuticals ）宣布，其与晶泰科技共同开发的一款全球首创针对原发性高草酸尿症的小分子药物获得 FDA 儿科罕见疾病资格认定，并计划于 2025 年上半年在澳大利亚开展一期临床健康受试者安全评估；AI 赋能靶向 RNA 小分子药物研发公司溪砾科技（ReviR Therapeutics）近日宣布完成 3000 万美元 A 轮融资，将持续推进与晶泰科技合作项目在内的多个神经系统疾病相关管线临床前和临床阶段的开发，并进一步建设其 AI 药物研发平台。

晶泰科技致力于打造 AI 与机器人赋能的高效研发平台，与合作伙伴携手，聚焦热点、难点问题与尚未满足的临床需求，发现和开发具有竞争力与巨大价值潜力的创新药分子。晶泰科技目前已服务于300 多家生物医药企业及科研机构。随着平台在分子设计与合成实验中不断积累高精度研发数据，其药物从头设计、自动化化学合成与分析的能力持续提升，为提高生物医药的研发创新性、效率、回报率奠定坚实基础，加速科研成果向管线资产的转化。

莱芒生物：已助20多位肿瘤患者完全缓解并出院，融资5000万加速推进超低剂量代谢增强型CAR-T的临床转化

2024 年 6 月 18 日，莱芒生物宣布完成天使+和天使++两轮共 5000 万元的新增融资。至此，莱芒生物已经累计获得约 1.5 亿元的融资和项目资助。新增融资将主要用于其代谢增强型 CAR-T 细胞治疗药物的 IND 申报，加速推进其实体瘤治疗向临床转化。

莱芒生物在晶泰科技的技术支持下，打造了代谢重编程生物大分子药物、抗耗竭细胞治疗药物、超级因子药物三大核心药物研发管线，并建立了具有自主知识产权的生物大分子药物和新型免疫治疗细胞药物的发现、研发和生产技术平台。两家公司联合开发的 AI 超级因子研发平台 MetaAI-10 于 23 年实现里程碑突破，获得了数千个超高亲和力的免疫代谢调节因子（生物大分子）并申请专利，部分超级因子突变体与其天然受体的亲和力比同时期在 Science 上获得报道的斯坦福大学同类超级因子高出数百倍以上，有望成为新一代生物活性特异性更高、副作用更低、疗效更好的免疫治疗药物。

莱芒生物管线中进展最快的代谢增强型 CD19 CAR-T 细胞疗法正在中国科学技术大学附属第一医院、浙江大学医学院附属第一医院开展研究者发起临床（IIT）研究，已有 20 余例复发难治性白血病/淋巴瘤成人患者在治疗后获得完全缓解（CR）并出院。同时，该疗法针对儿童复发或难治性 CD19 阳性 B 细胞血液系统恶性肿瘤的 IIT 也已在浙江大学医学院附属儿童医院启动，首位患儿已成功获得CR并于近日出院。这一成果是莱芒生物在儿童恶性血液肿瘤临床研究中的重要进展，给更多相关的儿童恶性血液肿瘤患者带来了新的治疗选择和希望。（目前该临床研究仍在免费招募患者，详情请查询 “莱芒生物” 公众号文章。）

值得注意的是，这一治疗可将药物剂量降低至现有商业化 CAR-T 的 1%，从而极大地缩短药物的生产周期，显著降低 CAR-T 治疗成本，且副作用相对更小，尚未明显观察到细胞因子风暴等现有 CAR-T 治疗的常见副作用。未来有望使原本 “天价” 的细胞治疗药物价格大幅度降低，为莱芒生物的代谢增强型  CD19 CAR-T 日后纳入国家医保目录提供了可能。

剂泰医药：累计完成3亿美金融资，以AI驱动世界领先的药物递送平台，推进小分子与核酸药物的三期与一期临床

2024 年 6 月 21 日，剂泰医药宣布完成 1 亿美元 C 轮融资，累计融资额达到近 3 亿美元。本轮融资将用于继续推进 AI+ 药物递送平台建设和其自研管线的发展，助力剂泰医药在药物递送领域持续创新。

剂泰医药由晶泰科技孵化，美国工程院院士陈红敏、MIT 顶尖科学家赖才达博士、王文首博士共同创立。公司利用人工智能驱动精准靶向药物递送和药物发现，致力于研发创新纳米材料，并为患者开发更有效的治疗药物，现已成为全球领先的药物递送平台之一。

剂泰医药已自主研发了三大 AI+ 核心技术平台：AI 驱动核酸递送系统设计平台（AiLNP）、AI 驱动 mRNA 序列设计平台（AiRNA）、AI 驱动小分子制剂设计平台（AiTEM），并打造了一条专属剂泰医药的干湿实验深度结合的技术路线，以此实现了高效的药物递送和药物发现。

基于 AI 药物递送平台，剂泰医药在肝靶向领域已达到了 best-in-class 全球最佳，递送效率超越行业巨头 20 倍以上。在肺靶向等领域, 对标海外顶尖药企也都达到数量级的药效提升。此外，剂泰医药还开创了全身肌肉、脑、免疫器官、肿瘤的靶向递送技术, 成功引领世界攻克多器官和组织靶向的 “卡脖子” 难题, 为肿瘤、代谢疾病、自体免疫疾病和神经老化疾病等领域带来核酸基因药物的成药机会。

依托自主研发的技术平台，剂泰医药搭建了数条研发管线，重点针对肿瘤、中枢神经系统疾病及肝病等疾病领域，涵盖小分子药物和以 mRNA 为主的核酸药物。目前进展最快的小分子管线已于 2023 年 6 月顺利开展三期临床试验，mRNA 免疫治疗管线预计也将于今年进入临床。除自主研发外，剂泰医药还积极寻求对外合作，以 “自主研发+共同开发” 的双轮驱动模式推动企业发展，获得行业的广泛认可。

希格生科：与晶泰科技合作的全球首款AI+类器官研发药物获FDA IND，弥漫性胃癌迎来首个靶向药临床

2024 年 6 月 26 日，希格生科宣布其自主研发的全球首款用于治疗弥漫性胃癌的靶向药管线提前获得美国 FDA 的 IND 批件。

希格生科基于类器官疾病模型，致力于识别新的靶点和开发针对癌症的有效疗法。他们基于弥漫性胃癌发现全新的有力靶点，并与晶泰科技合作，开发了全球首款获得 FDA IND 的弥漫性胃癌靶向药，同时也是全球首款整合类器官疾病模型 +AI 研发的创新靶向药 sigx1094，有望填补弥漫性胃癌在全球尚无有效药物的市场空白。

在 signx1094 的药物发现与设计中，希格生科与晶泰科技深度合作，针对希格生科选择的创新靶点，仅用 6 个多月就设计出具有全新分子骨架、综合成药性质优越的临床前候选化合物（PCC），极大地提高了研发效率；在药效评价中，希格生科利用其建立的基于病人基因组学特征的类器官平台，可以更好地筛选出接近病人真实反应的分子，从而大大提高临床试验成功的潜在可能。从新靶点发现到 IND 获批，希格生科仅用了三年多的时间。同时，希格生科与晶泰科技有多个创新癌症靶向药研发项目正在进行中。

至此，希格生科正式迈入临床阶段，并即将开展其首款弥漫性胃癌靶向药的一期临床试验。此外，sigx1094 临床前的药效表征其还在对卵巢癌，三阴性乳腺癌以及胰腺癌等恶性转移性癌症的治疗中，以及在与化疗或 KRAS 突变、EGFR 突变的靶向药联用中展现出优越的治疗效果，有潜力在更多治疗领域发挥作用。

默达生物：晶泰科技合作在研新药获FDA儿科罕见疾病资格认定，首创小分子原发性高草酸尿症管线有望加速获批

2024 年 8 月 5 日，默达生物宣布，FDA 已授予其在研新药META-001-PH儿科罕见疾病资格认定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD），用于治疗原发性高草酸尿症（Primary Hyperoxaluria, PH），一种罕见且严重危害生命的遗传性疾病。获得罕见儿科疾病的认定将极大地促进META-001-PH的临床开发。

默达生物成立于2021年，基于前沿的新兴生物学理论，通过调节细胞新陈代谢的活力实现对免疫系统功能及其他生理系统功能的有效调节，开发更安全有效的自免疫疾病及代谢疾病治疗手段，聚焦first-in-class首创新药的研发。

META-001-PH 是默达生物与晶泰科技合作开发的一款全球首创针对原发性高草酸尿症的小分子药物。该款新型分⼦从初始⻣架筛选到临床前候选化合物的提名阶段，均与晶泰科技的 AI 药物研发团队合作完成。晶泰科技还负责相关系列的化学合成⼯作。临床前动物疾病模型实验显示，META-001-PH 能显著降低尿液草酸盐排泄高达 80%。对比现有治疗方案长效表现的不足，每日口服的 META-001-PH 可以持续将草酸盐维持在正常水平，显示出长期控制患者肾结石形成的潜力，成为目前在研药物中最有希望完全控制该疾病的疗法。在临床前动物模型中，META-001-PH 也展现了良好的耐受性及安全性，目前正进行临床申报毒理实验，并计划于 2025 年上半年在澳洲开展临床I期健康受试者安全评估。

未来，META-001-PH 在儿科罕见疾病新药上市申请（NDA）或生物药上市许可申请（BLA）获批后将有资格获得优先审查券（PRV）。PRV 能将审评时间缩短 4-6 个月，不仅可用于后续任何产品的上市申请，也可以出售给第三方，近年来转让均价超过 1 亿美元。

2024 年 7 月 26 日，溪砾科技（ReviR）宣布完成 3000 万美元 A 轮融资，用于进一步建设 ReviR 自主开发的 AI 药物研发平台 VoyageR，并结合 AI 技术与 ReviR 团队丰富的药物研发经验，持续推进已有的亨廷顿舞蹈症（HD）管线以及包括腓骨肌萎缩症（CMT）、肌萎缩侧索硬化（渐冻症，ALS）等多种神经系统疾病相关管线临床前和临床阶段的开发。

ReviR 是一家结合 AI 技术进行靶向 RNA 小分子药物研发的生物科技公司，针对中枢神经系统疾病、癌症和其他罕见遗传性疾病进行创新药物研发。ReviR 开发的 “可口服的基因疗法” 一方面能够调控基因表达，适用于广泛的遗传性疾病领域；另一方面给药难度低、患者可及性高，且治疗相对可逆、风险较低，或将为多种无药可治的遗传性神经系统疾病及癌症带来新的变革，造福全球范围内数以亿计的患者。

晶泰科技与 ReviR 长期以来建立了紧密的合作关系。2021 年，两家公司宣布共同开发 AI 赋能的靶向 RNA 小分子药物发现平台。2022 年起， 双方基于晶泰科技先进的 AI+ 机器人药物研发平台，结合 ReviR 的 VoyageR 平台的 RNA 结构计算及靶点预测能力，共同开发靶向 RNA 小分子药物，以期解决尚未被满足的临床需求。当前双方合作已形成管线成果，未来计划推至临床阶段。RNA 靶点具备广阔的开发空间，期待在双方共同努力下推进 RNA 疗法革新，为全球患者带来更加高质高效的创新药选择。

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近日，晶泰科技孵化企业深圳莱芒生物科技有限公司（以下简称莱芒生物）利用 AI 赋能新型免疫疗法（代谢增强型 CAR-T）助力急性淋巴细胞白血病中枢复发患者无病生存超过半年，所有检查项目均达标。

该项目临床研究仍在进行中，目前，中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立医院）血液科利用莱芒生物开发的代谢增强型 CAR-T，已经连续治疗了十余位白血病/淋巴瘤患者，都获得完全缓解（CR），且目前均持续缓解中。

2021 年 7 月，正在上大学的何先生即将毕业，展开人生的新篇章，却因一场来势汹汹的高烧被迫中断了。

这天，喜欢运动并且一向健康的何先生突然高烧 39.4℃，到医院检查后得到一个晴天霹雳的结果，何先生确诊急性淋巴细胞白血病。白血病是造血系统的恶性肿瘤，俗称血癌，是血液系统第一位的恶性肿瘤，也是国内十大恶性肿瘤之一。

根据医生的治疗建议，何先生立即展开化疗，一次、两次、三次……并在当年 12 月进行了造血干细胞移植。大半年过去了，正当家人惴惴不安的心情稍有缓解时，2022 年 10 月，何先生的白血病复发了，并且是预后极差的中枢复发。据了解，对于复发难治性白血病，既往治疗方案的总体完全缓解率约为 40%，3 年生存率仅 11%。特别是对于何先生这样的中枢复发患者，一旦发生，中位生存期仅为 6 个月。

白血病，在何先生身上，看似传统的治疗方法已经奈何不了它。幸运的是，这一次，何先生遇到了中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立医院）血液科王兴兵团队，遇到了新型 CAR-T 细胞治疗这一疗法。

主治医生安徽省立医院血液科王兴兵教授是细胞治疗领域的专家，具有多年开展细胞治疗的经验。王兴兵教授介绍，CAR-T 细胞治疗是一种为患者量身定制的靶向治疗技术，即从患者体内采集免疫T细胞，然后将采集的T细胞嵌入特殊基因片段，将其制成具有增殖能力、杀伤能力以及肿瘤识别能力的 CAR-T 细胞，最后将 CAR-T 细胞回输到患者体内，使其大量增殖，从而定向攻击并消灭肿瘤细胞。

传统的 CAR-T 细胞治疗能大大提高缓解率，但仍存在复发率较高等问题，王兴兵教授分享了一种 AI 赋能新型免疫疗法（代谢增强型 CAR-T），已经在多个动物模型中展示出高达 100% 的治愈率，且可以抵抗二次肿瘤接种，表明可有效预防肿瘤复发。相关成果发表于国际顶级学术期刊 Nature Immunology，并申请了 2 项 PCT 专利（已覆盖全球主要经济体）和 2 项中国专利。

2023 年 3 月，医护团队顺利为何先生进行了 T 细胞的分离采集，经体外制备培养得到定制的 CAR-T 细胞制剂。4 月 11 日，何先生接受了代谢增强型 CAR-T 细胞回输，5 月 2 日何先生各项指标正常，经评估后出院。

“谢谢你们救了我弟弟！” 如今何先生已经无病生存超过半年时间，姐姐看着弟弟良好的状态，向医护人员表达了感激之情。在最近一次的随访中，何先生所有检查项目均达标，体重也增加了不少，并且开始运动了。“非常感谢省立医院血液科主任王兴兵教授，让我在几乎无药可治的情况下，利用最新的细胞治疗技术，奇迹般地康复了。现在身体几乎完全恢复正常了，也恢复到了患病前的生活状态。”

由于这种新型 CAR-T 细胞治疗在安徽省立医院仍处于临床研究的阶段，因此 CAR-T 细胞制备费用对于病人而言是完全免费的。 “现在全世界只有 CD19 等少数几个靶点的 CAR-T 细胞治疗上实现了商用，国内诊疗费用超过 100 万元人民币。”

据悉，安徽省立医院血液科利用莱芒生物开发的代谢增强型 CAR-T，已经连续治疗了十余位白血病/淋巴瘤患者，都获得完全缓解（CR），且目前均持续缓解中。治疗过程温和可控，所有入组治疗患者体征平稳，治疗过程中未产生明显的细胞因子风暴或神经毒性等 CAR-T 治疗常见副作用。

王兴兵教授表示，已有临床数据显示：代谢增强型 CAR-T 细胞疗效好，副作用小，希望能尽快使更多患者受益。

王兴兵，中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立医院）主任医师，博士生导师，博士后指导教师，安徽省学术技术带头人。主持国家自然科学基金 3 项，省部级课题多项，获第十五届安徽青年科技奖和三项安徽省科技进步二等奖。擅长血液病诊疗，特别是疑难危重血液肿瘤的化疗和免疫细胞治疗。

*以上内容转载自莱芒生物公众号

● 关于莱芒生物 ● 

深圳莱芒生物科技有限公司（Leman Biotech Co., Ltd）是一家处于临床阶段的免疫代谢创新药物研发公司，由瑞士洛桑联邦理工学院（EPFL）唐力教授团队联合晶泰科技共同创立。

基于免疫代谢重编程+前沿人工智能的创新技术，公司专注于研发、生产和商业化新型肿瘤免疫治疗药物。公司核心技术 Meta 10 展示出治愈实体肿瘤的巨大潜力，相关成果发表于国际顶级学术期刊 Nature Immunology，并申请了 2 项 PCT 专利（已覆盖全球主要经济体）和2项中国专利。

目前公司发展迅速，70% 高层次研发人员来自国内外名校并具有丰富的产业化经验，多条研发管线进展顺利。其中代谢增强型 CAR-T 细胞治疗正在开展IIT临床研究（NCT05715606, NCT05747157），连续 10 余位患者获得临床治愈。2022 年以来，公司获得两轮超亿元天使投资，荣获 10 余项生物医药领域国家或省市级奖项。莱芒生物，源自瑞士，致力于突破免疫治疗的瓶颈难题，提高免疫治疗的响应率和疗效，为实现治愈肿瘤的终极目标而不懈奋斗！

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近日，由晶泰科技创新中心与百奥赛图联合创立的科迈生物科技（苏州）有限公司宣布，由其研发的全球首个内部数据驱动的AI人源抗体从头设计平台获里程碑进展，首次实现不依赖已知抗体的AI抗体从头设计，针对指定表位仅用5天便计算获得全新抗体起始候选分子。

进一步实验验证表明，这些抗体具有良好的亲和力，有望在优化后作为PCC向临床推进。科迈生物的AI抗体从头设计平台突破湿实验带来的研发局限，将传统上需要4-6个月的研发流程缩短到数周，且更加精确高效，覆盖传统方法下“难成药”的抗原靶点，为抗体药物研发带来范式革新。

抗体药由于其更强的靶向性、安全性和长效性等独特优势，在肿瘤、自免和病毒感染等疾病领域的治疗中的应用越来越广泛，备受药企追捧。据分析机构Global Market Insights报道，全球抗体药物市场在2021年已突破1861亿美元，并将在未来几年维持高增长率，预计在2028年达到4456亿美元。

当前的抗体研发方法依赖小鼠免疫、噬菌体展示筛选等湿实验手段驱动，昂贵耗时，且表位针对性不明确，不仅无法根据生物学功能与药效靶向抗原上的特定表位，也不能对动物免疫实验中较难产生抗体的低免疫原性表位进行研究，且后期开发中仍面临人源性、可开发性等诸多挑战，难以获得理想的抗体，极大地局限了抗体药的研发。

科迈生物立足晶泰科技创新中心的AI算法研发能力与百奥赛图独特的全人抗体小鼠RenMice平台产生的高质量全人抗体序列，以此训练的深度学习生成式模型可以模拟小鼠免疫系统抗体生成过程中的体细胞超突变（Somatic hypermutation）过程，产生具备高人源化和高亲和力的优质抗体序列。

在此基础上，科迈生物建立了一套高效的抗体从头设计AI计算流程，通过整合一系列自主研发的抗原特异性抗体挑选、抗原表位预测、抗体亲和力预测等模型与进化算法，可针对指定的抗原表位，从头设计具有高亲和力和特异性结合能力的候选抗体分子。有别于已获报道的其他抗体从头设计方法，科迈生物的AI抗体设计流程不依赖任何已知的目标表位结合抗体，突破性地实现从0到1的AI抗体从头设计，极大地拓展了可成药抗体发现的空间，有潜力支持晶泰科技的AI抗体药发现业务。

在最近的一个测试案例中，针对训练集中未出现过的目标表位，科迈通过 AI 计算流程从头设计出 100 万条抗体，并挑选 10 条进行表达，以 5 天的计算节省了几十万到几百万的抗体实验。经多浓度 BLI 技术测定，其中 2 条抗体亲和力 KD 分别达到 194 nM 和 336 nM，有很大潜力作为起始候选分子，在进一步优化和体内外实验验证后向临床推进。

科迈生物的AI抗体从头生成平台具有速度快、准确度高、成本低的优势，将从前需要几个月的抗体发现流程缩短到几周，且适用于低免疫原性和难以稳定表达的GPCR等多次跨膜类靶点蛋白上的表位，将“难成药”靶点纳入研发射程，具备极高的应用价值。

同时，新抗体基于全人共轻链小鼠抗体数据生成，不仅具有天然的高人源化程度与优秀的可开发性，能从源头降低后续CMC风险，还能有效解决轻重链错配问题，在多特异性抗体发现中也格外具有优势。这一成果验证了仅凭AI生成生物药的可行性和优越性，为AI从头设计功能性抗体的工业应用奠定基础。

科迈生物AI抗体从头设计平台的成功标志着AI抗体药研发迎来爆发点，首次验证了AI算法超越湿实验与已知样本库限制的创新潜力，能定制生成具有表位特异性和高亲和力的全新抗体，从而精确满足特定的生物学功能，拓展抗体药适用靶点，在更广阔的可成药抗体序列空间创造价值。

科迈生物董事长、CEO黄小鲁表示，“本次阶段性的实验结果，验证了人工智能从头生成抗体序列的可行性，以及新的抗体数据支持下模型提升的巨大潜力，是晶泰科技用人工智能手段模拟免疫关键环节的有益探索。科迈生物的数字化抗体生成技术不受体内免疫反应限制，为抗体药摘取靶点中的‘高悬果实’提供了更加高效的全新途径。”

晶泰科技联合创始人、首席创新官赖力鹏表示，“科迈生物在AI抗体设计领域的突破很好地展示了高相关性实验数据与AI相结合所能产生的巨大价值。很高兴晶泰科技能深度参与其中。晶泰创新中心也将与合作伙伴们一起，持续探索AI、计算模拟及自动化技术在包括抗体设计、疫苗研发、临床前及临床研发中的突破与价值转化。”

接下来，科迈生物将持续投入AI抗体平台的开发，积累更多高质量的数据，继续提高预测算法的效率和准确度，拓展其抗体编程能力，在更广阔的范围内实现更加精确的抗体从头设计。

● 关于科迈生物 ● 

科迈生物是一家聚焦于抗体药物早期发现的生物技术公司，由晶泰科技和百奥赛图于2021年6月共同出资成立，通过自主生成的高质量人源抗原抗体配对数据，打造了行业首个以数据驱动的特定表位AI抗体从头设计平台并获得实验验证。该平台突破性地实现在没有动物免疫实验、抗体筛选库的前提下，以AI从0到1生成能与特定表位结合的抗体分子，为行业带来第三种抗体发现来源，显著拓展抗体药发现的空间。

科迈生物致力于打造AI与真实数据驱动的B细胞编程平台，探索全新的抗体药研发模式，以AI算法模拟并超越人体的自然免疫过程，从而加速设计出靶向精确、可开发性强的抗体分子，填补临床用药空白，让更加安全、高效的生物药早日来到患者身边。

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